▲ 이엔셀 로고 (사진= 이엔셀 제공)

 

[mdtoday = 차혜영 기자] 세포·유전자치료제(CGT) 전문기업 이엔셀이 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 후보물질인 'EN001'의 임상 2a상에 본격적으로 착수했다고 17일 밝혔다. 이엔셀은 최근 삼성서울병원을 시작으로 국내 3개 주요 대학병원에서 임상 개시 모임(SIV)을 열고 세부 일정과 절차를 확정했다.

 

이번 임상 2a상은 무작위 배정 및 위약 대조 방식을 채택해 EN001의 반복 투여 효능을 검증하고 최적 용량을 확립하는 데 초점을 맞춘다. 이엔셀은 임상 2상을 성공적으로 완료한 뒤, 희귀질환 치료제에 적용되는 '조건부 품목허가' 제도를 활용해 조기 상업화를 달성하겠다는 전략이다.

 

EN001은 이엔셀의 독자적 플랫폼인 'ENCT(ENCell Technology)'를 기반으로 제조된 동종 탯줄 유래 초기 계대 중간엽줄기세포(MSC) 치료제로, 세포 노화를 억제하고 재생 관련 인자 분비를 극대화해 손상된 말초신경의 수초 재생과 기능 회복을 유도하도록 설계됐다. 앞서 진행된 임상 1b상에서 안전성과 내약성을 입증하며 유효성 신호를 확인한 바 있다.

 

CMT는 근본적인 치료제가 없는 진행성 말초신경 질환으로, 이엔셀은 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 임상시험계획(IND) 변경 승인을 획득하며 개발 속도를 높여왔다. 회사 측은 이번 임상 착수가 CMT 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제시하는 중요한 전환점이 될 것이라고 평가했다.

 

이엔셀 관계자는 “자사가 보유한 차별화된 초기 계대 세포 배양 기술과 GMP 생산 역량을 바탕으로 임상을 성공적으로 완수해 글로벌 희귀질환 시장 진입을 앞당기겠다”고 전했다.

 

한편, 이엔셀은 최근 근감소증 치료제인 EN001에 대해서도 임상 1/2상 시험계획 변경 승인을 획득하며 연구개발(R&D) 동력을 강화했다. 이번 승인은 임상 설계의 최적화와 효율성을 높이기 위한 조치로, 이엔셀은 CMT와 근감소증 등 미충족 수요가 높은 근육계 난치성 질환 시장 선점에 총력을 기울이고 있다.

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