▲ 한국글락소스미스클라인(GSK)은 자사의 골수섬유증 치료제 ‘옴짜라(성분명: 모멜로티닙염산염수화물)’가 건강보험 급여를 적용받게 됐다. 한국GSK 옴짜라정 (사진= 한국GSK 제공)

 

[mdtoday = 신현정 기자] 한국글락소스미스클라인(GSK)은 자사의 골수섬유증 치료제 ‘옴짜라(성분명: 모멜로티닙염산염수화물)’가 건강보험 급여를 적용받게 됐다고 1일 밝혔다. 이번 급여 적용 대상은 헤모글로빈 수치가 10.0g/dL 미만인 성인 중, 중간위험군-2(IPSS intermediate-2) 이상의 골수섬유증 환자다.

 

골수섬유증은 골수의 섬유화로 인해 정상적인 혈액 세포 생성이 저해되는 희귀 혈액암이다. 주요 증상으로는 비장 비대, 혈소판 감소증, 빈혈 등이 동반되며, 특히 빈혈은 환자의 사망 위험을 약 두 배가량 높이는 치명적인 요인으로 지목된다. 연구에 따르면 일차성 골수섬유증 환자의 87%가 진료 의뢰 시점에 이미 빈혈을 겪고 있는 것으로 나타났다.

 

옴짜라는 JAK1, JAK2뿐만 아니라 ACVR1까지 차단하는 삼중 억제 기전을 갖췄다. 기존 JAK 억제제가 빈혈 및 혈소판 감소증으로 인해 용량 조절이나 치료 중단 사례가 발생했던 것과 달리, 옴짜라는 ACVR1 억제를 통해 헵시딘 발현을 감소시켜 빈혈 완화와 수혈 의존성 개선을 돕는다.

 

이번 급여 결정은 SIMPLIFY-1 및 MOMENTUM 3상 임상 연구 결과를 근거로 이루어졌다. 주요 임상 결과는 다음과 같다.

 

구분주요 결과 (옴짜라 투여군)SIMPLIFY-1 (24주차)비장 용적 35% 이상 감소 (룩소리티닙 대비 비열등성 입증)SIMPLIFY-1 (24주차)수혈 비의존성 달성률 66.5% (룩소리티닙 49.3% 대비 우위)MOMENTUM (24주차)총 증상 점수(TSS) 50% 이상 감소율 25% (다나졸 9% 대비 우위)

 

SIMPLIFY-1 임상에서 옴짜라는 기존 치료제인 룩소리티닙과 비교해 비장 비대 개선 효과에서 비열등성을 입증했으며, 특히 수혈 비의존성 달성률에서 유의미한 임상적 이점을 보였다. 또한 MOMENTUM 연구를 통해서도 다나졸 대비 증상 개선 및 수혈 의존성 감소 효과를 확인했다.

 

양유진 한국GSK 항암제사업부 총괄 전무는 “골수섬유증 환자에게 빈혈과 수혈 부담은 삶의 질을 저하시키는 대표적인 미충족 수요였다”며 “이번 급여 적용으로 경제적 부담을 겪던 국내 환자들에게 실질적인 치료 기회를 제공하게 됐다”고 밝혔다. 이어 한국GSK는 환자들의 의료 수요 해소를 위해 지속적인 노력을 이어갈 것이라고 전했다.

 

옴짜라는 2023년 9월 미국 식품의약국(FDA) 허가를 거쳐, 국내에서는 2024년 9월 식품의약품안전처 허가를 획득한 후 2025년 3월 출시됐다. 현재 미국종합암네트워크(NCCN)와 영국혈액학회(BSH) 등 주요 글로벌 가이드라인에서는 빈혈을 동반한 골수섬유증 환자의 1차 치료 옵션으로 옴짜라를 권고하고 있다.

[ⓒ 메디컬투데이. 무단전재-재배포 금지]