식품의약품안전처는 ‘아미반타맙’ 등 5종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 ‘5-아미노레불린산 염산염’ 등 3종에 대해 대상질환을 추가하여 공고한다고 2일 밝혔다.

이번에 희귀의약품으로 신규 지정되는 의약품은 ‘아미반타맙(주사제)’, ‘사람단백질C 농축액(주사제)’, ‘소토라십(경구제)’, ‘포르다디스트로진 모바파르보벡(주사제)’, ‘프랄세티닙(경구제)’ 등 5종이다.

대상질환으로는 ‘아미반타맙(주사제)’는 표피성장인자수용체(EGFR) 엑손 20 삽입 변이가 있는 비소세포폐암이며, ‘사람단백질C 농축액(주사제)’는 중증의 선천성 단백질C 결핍 환자의 혈전증 및 전격자색반병의 예방·치료이다.

‘소토라십(경구제)’는 KRAS p. G12C 변이 비소세포폐암을 대상으로, ‘포르다디스트로진 모바파르보벡(주사제)’는 중증 뒤쉔 근디스트로피를, ‘프랄세티닙(경구제)’는 ▲국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 비소세포폐암 ▲국소 진행성 또는 전이성 RET-변이 갑상선 수질암 ▲국소 진행성 또는 전이성 RET 융합-양성 갑상선암을 대상으로 적용된다.

또한 대상질환이 추가되는 의약품은 ‘5-아미노레불린산 염산염’과 ‘카나키누맙(경구제)’, ‘익사조밉(경구제)’ 등 3종이다.

추가되는 대상질환으로는 ▲‘5-아미노레불린산 염산염’는 경요도적 방광종양 절제술 시 비근육 침습 방광암의 시각화 ▲‘카나키누맙(경구제)’은 종양괴사인자(TNF) 수용체 관련 주기적 증후군 고면역글로불린 D증후군 및 메발론산 키나아제 결핍증 가족성 지중해열 ▲‘익사조밉(경구제)’은 자가 조혈모세포 이식이 적합하지 않은 다발골수종 등이 각각 추가된다.

식약처는 “이번 희귀의약품 지정으로 희귀·난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 되기를 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가겠다”고 밝혔다.

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