높은 약가, 필수약제 지정 실패, 코로나19 등 걸림돌 다수
필수약제 지정에 실패한 화이자 ‘빈다맥스’가 현재 RSA(위험분담제)로 다시 한번 보험급여권 진입을 노린다. 하지만 높은 약가, 코로나19 등 걸림돌을 어떻게 헤쳐나갈지 주목된다.
업계에 따르면 최근 한국화이자는 ATTR-CM 신약 빈다맥스의 RSA 급여 등재를 진행 중이다.
RSA는 신약의 효능·효과나 보험 재정 영향 등에 불확실성을 제약사가 일부 분담하는 제도로, 계약기간은 5년이다. RSA 계약은 지난해 규정이 개정되면서 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회가 아닌 건강보험공단과의 협상에서 결정된다. 이어 약평위 평가가 완료되면 국민건강보험공단이 약제의 계약 여부를 판단한다.
이후 제약사와 공단은 약제의 가격에 대한 협상을 진행해 재계약 여부를 확정하며, 만약 약제가 재계약 필요성을 인정받지 못하거나, 공단과 제약사의 가격 협상이 결렬되면 예정대로 RSA 계약이 불발된다. 다만 RSA 약제는 다른 약제와 달리 처리기간이 30일 더 소요된다.
앞서 빈다맥스는 지난 2월 진료상 필수약제 지정에 실패했다. 하지만 빠르게 자료를 보완해 다시 급여 절차를 진행하는 것으로 급여 등재에 대한 의지가 돋보인다. 하지만 ATTR-CM 환자 규모가 매우 많기 때문에 경제성 평가 면제를 적용 받기 어려울 것으로 전망되고 있다.
빈다맥스는 트랜스티레틴 선택적 안정제로 비정상적이고 불안정한 트랜스티레틴 단백질을 안정화시키고 분열을 방지해 환자 체내 아밀로이드 축적을 지연시킨다.
지난해 8월 식약처로부터 정상형 또는 유전성 ATTR-CM 성인 환자의 심혈관계 사망률 및 심혈관계 관련 입원의 감소에 대해 허가 받았으며, 국내에서 ATTR-CM 치료에 승인 받은 최초이자 유일한 치료제이다.
ATTR-CM은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴(TTR)이 불안정해지며 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 치명적인 진행성 희귀질환이다. 트랜스티레틴이 심장에 축적되면 심장근육이 점점 뻣뻣해지고 결국 심부전을 일으킨다. ATTR-CM은 트랜스티레틴 유전자 돌연변이에 의해 발생하는 유전성과 돌연변이는 없지만 노화로 인해 발생하는 정상형으로 구분되며, 진단 후 치료를 받지 않은 ATTR-CM 환자의 기대수명은 약 2~3.5년에 그친다.
앞서 빈다맥스는 441명의 환자를 대상으로 'ATTR-ACT' 임상에서 위약군 대비 모든 원인에 의한 사망 위험과 심혈관 관련 입원 위험률을 감소시켰다.
또한 연구 30개월 시점에서 환자의 기능적 운동능력을 측정하는 6분 보행검사 및 환자의 삶의 질을 평가하는 ‘캔자스 대학 심근병증 설문지’ 점수의 감소폭을 낮춘 것으로 나타났다.
하지만 ATTR-CM 환자의 경우 생존기간은 확진 후 2년~3.5년으로 매우 짧다. 이에 조기진단과 적극적인 치료가 관건임에도 빈다맥스가 급여 등재 전이라 적극적인 치료가 어려운 실정이다.
빈다맥스는 지난해 5월 미국 FDA 허가 당시 표시가격은 연간 22만5000 달러로 한화 약 2억5000만원이다. 같은해 7월 국제학술지 JAMA Cardiology를 통해 고가의 약값에 대한 문제도 제기된 바 있다.
이에 환자들은 감당하기 힘든 고가의 치료비에 치료를 포기하게 된다. 그저 ‘그림의 떡’인 셈이다. 현재 유효성분이 같은 '빈다캘'이 RSA로 ATTR-TM에 급여적용을 받고 있지만 빈다맥스와 염이 다르며 ATTR-CM 치료제는 빈다맥스가 유일하다.
제약업계는 RSA 제품 수량이 적을뿐더러 지난해 RSA 계약 규정이 개정되면서 계약 성사 여부가 불확실 하다는 입장이다.
화이자제약 관계자는 “코로나19로 인해 최근 RSA 관련해 회의 개최가 안되는 상황”이라며 “RSA 급여 등재 절차가 제자리에 있어 답답하다”고 설명했다. 이어 “빠르면 이 달 중순에 빈다맥스에 대한 RSA 회의가 열릴 예정이다”라고 덧붙였다.
한편 유일한 ATTR-CM 치료옵션인 빈다맥스가 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 귀추가 주목된다.
 |
| ▲빈다맥스 (사진=한국화이자제약 제공) |
필수약제 지정에 실패한 화이자 ‘빈다맥스’가 현재 RSA(위험분담제)로 다시 한번 보험급여권 진입을 노린다. 하지만 높은 약가, 코로나19 등 걸림돌을 어떻게 헤쳐나갈지 주목된다.
업계에 따르면 최근 한국화이자는 ATTR-CM 신약 빈다맥스의 RSA 급여 등재를 진행 중이다.
RSA는 신약의 효능·효과나 보험 재정 영향 등에 불확실성을 제약사가 일부 분담하는 제도로, 계약기간은 5년이다. RSA 계약은 지난해 규정이 개정되면서 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회가 아닌 건강보험공단과의 협상에서 결정된다. 이어 약평위 평가가 완료되면 국민건강보험공단이 약제의 계약 여부를 판단한다.
이후 제약사와 공단은 약제의 가격에 대한 협상을 진행해 재계약 여부를 확정하며, 만약 약제가 재계약 필요성을 인정받지 못하거나, 공단과 제약사의 가격 협상이 결렬되면 예정대로 RSA 계약이 불발된다. 다만 RSA 약제는 다른 약제와 달리 처리기간이 30일 더 소요된다.
앞서 빈다맥스는 지난 2월 진료상 필수약제 지정에 실패했다. 하지만 빠르게 자료를 보완해 다시 급여 절차를 진행하는 것으로 급여 등재에 대한 의지가 돋보인다. 하지만 ATTR-CM 환자 규모가 매우 많기 때문에 경제성 평가 면제를 적용 받기 어려울 것으로 전망되고 있다.
빈다맥스는 트랜스티레틴 선택적 안정제로 비정상적이고 불안정한 트랜스티레틴 단백질을 안정화시키고 분열을 방지해 환자 체내 아밀로이드 축적을 지연시킨다.
지난해 8월 식약처로부터 정상형 또는 유전성 ATTR-CM 성인 환자의 심혈관계 사망률 및 심혈관계 관련 입원의 감소에 대해 허가 받았으며, 국내에서 ATTR-CM 치료에 승인 받은 최초이자 유일한 치료제이다.
ATTR-CM은 혈액 내에서 자연적으로 순환하는 운반 단백질인 트랜스티레틴(TTR)이 불안정해지며 잘못 접힌 단위체로 분리돼 심장에 쌓여 제한성 심근증을 일으키는 치명적인 진행성 희귀질환이다. 트랜스티레틴이 심장에 축적되면 심장근육이 점점 뻣뻣해지고 결국 심부전을 일으킨다. ATTR-CM은 트랜스티레틴 유전자 돌연변이에 의해 발생하는 유전성과 돌연변이는 없지만 노화로 인해 발생하는 정상형으로 구분되며, 진단 후 치료를 받지 않은 ATTR-CM 환자의 기대수명은 약 2~3.5년에 그친다.
앞서 빈다맥스는 441명의 환자를 대상으로 'ATTR-ACT' 임상에서 위약군 대비 모든 원인에 의한 사망 위험과 심혈관 관련 입원 위험률을 감소시켰다.
또한 연구 30개월 시점에서 환자의 기능적 운동능력을 측정하는 6분 보행검사 및 환자의 삶의 질을 평가하는 ‘캔자스 대학 심근병증 설문지’ 점수의 감소폭을 낮춘 것으로 나타났다.
하지만 ATTR-CM 환자의 경우 생존기간은 확진 후 2년~3.5년으로 매우 짧다. 이에 조기진단과 적극적인 치료가 관건임에도 빈다맥스가 급여 등재 전이라 적극적인 치료가 어려운 실정이다.
빈다맥스는 지난해 5월 미국 FDA 허가 당시 표시가격은 연간 22만5000 달러로 한화 약 2억5000만원이다. 같은해 7월 국제학술지 JAMA Cardiology를 통해 고가의 약값에 대한 문제도 제기된 바 있다.
이에 환자들은 감당하기 힘든 고가의 치료비에 치료를 포기하게 된다. 그저 ‘그림의 떡’인 셈이다. 현재 유효성분이 같은 '빈다캘'이 RSA로 ATTR-TM에 급여적용을 받고 있지만 빈다맥스와 염이 다르며 ATTR-CM 치료제는 빈다맥스가 유일하다.
제약업계는 RSA 제품 수량이 적을뿐더러 지난해 RSA 계약 규정이 개정되면서 계약 성사 여부가 불확실 하다는 입장이다.
화이자제약 관계자는 “코로나19로 인해 최근 RSA 관련해 회의 개최가 안되는 상황”이라며 “RSA 급여 등재 절차가 제자리에 있어 답답하다”고 설명했다. 이어 “빠르면 이 달 중순에 빈다맥스에 대한 RSA 회의가 열릴 예정이다”라고 덧붙였다.
한편 유일한 ATTR-CM 치료옵션인 빈다맥스가 급여 목록에 이름을 올릴 수 있을지 귀추가 주목된다.
메디컬투데이 이대현 (dleogus1019@mdtoday.co.kr)
[ⓒ 메디컬투데이. 무단전재-재배포 금지]
