(출처:유튜브-메디컬투데이TV)

 

· 사렙타 테라퓨틱스의 희귀 근육병 유전자 치료제 투여 환자 중 급성 간부전으로 인한 세 번째 사망자가 발생하여 주가가 17% 하락했습니다.

· 사망자는 현재 초기 단계 시험 중인 지대형 근이영양증 유전자 치료제 후보물질 'SRP-9004'를 투여받은 51세 남성입니다.

· 올해 초에는 듀센 근이영양증 치료제 '엘레비디스'를 투여받은 10대 소년 두 명도 간부전으로 사망한 바 있습니다.

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