한올바이오파마는 지난 30일 글로벌 파트너인 이뮤노반트가 북미에서 진행된 갑상선 안병증(TED)에 대한 HL161(IMVT-1401)의 치료효과를 확인하는 임상2a 시험(ASCEND GO-1) 결과를 실시간 웹캐스팅을 통해 발표했다고 31일 밝혔다.

그레이브스 안병증(GO)를 포함하는 갑상선 안병증(TED)은 갑상선자극호르몬 수용체 (TSH receptor)와 인슐린양성장인자 1형 수용체 (IGF-1 receptor)를 활성화시키는 자가항체에 의해 발생하는 자가면역성 안질환으로, 안구돌출(Proptosis), 안구 통증(Eye pain), 복시(Diplopia)를 주 증상으로 하며, 많은 환자들이 기존 스테로이드 약물로 증상이 조절되지 않아, 안와 감압술, 사시 수술, 눈꺼풀 수술 등을 받고 있는 난치성 질환이다.

HL161/IMVT-1401은 갑상선 안병증의 직접적인 원인이 되는 자가항체를 제거하는 작용 기전을 지녀, 이 질환의 근본적 치료제가 될 것으로 기대되어 왔다.

해당 임상2a 시험 (ASCEND GO-1)은 7명의 중증도 이상 (moderate to severe)의 활동기 상태 갑상선 안병증(TED) 환자를 대상으로 진행된 것으로, 첫 2주는 IMVT-1401 680mg을 1주 1회 피하주사하고, 그 후 4주 동안은 340mg을 1주 1회 피하주사하여 시험약의 내약성과 탐색적 임상 지표를 평가했다.

시험 결과, IMVT-1401 투약에 의해 7명의 환자 중 4명의 환자(57%)에서 갑상선 안병증의 임상 활성지표 (Clinical Activity Score, CAS)가 2점 이상 개선됐고, 3명의 환자(43%)에서는 안구 돌출(Proptosis)이 임상적으로 유의미한 수준인 2mm 이상 감소됐으며, 6명의 환자(67%)에서는 복시(Diplopia) 증세가 개선되어 IMVT-1401은 다수의 임상 지표에서 일관된 개선 효과를 나타냈다.

또한 투약 종료 시점에 측정한 환자의 혈중 항체 총량은 평균 65% 수준으로 감소되어 뚜렷한 약리활성을 나타냈다.

시험 기간 동안 심각한 부작용 보고나 부작용으로 인한 투약 중단 사례는 없었으며, 경쟁사 제품에서 주로 관찰되는 두통 역시 관찰되지 않아 우수한 안전성 및 내약성이 재확인됐는데, 이는 이전에 수행된 99명의 건강인 임상1상 시험 결과와도 일치했다.

웹캐스팅에서 이뮤노반트의 CEO인 Pete Salzmann 박사는 “우리는 이번 임상 2a상의 POC (Proof-of-concept) 결과를 보고 흥분을 감출 수 없다. 이번 임상 결과는 갑상선 안병증으로 고통받고 있는 환자들에게 IMVT-1401이 궁극적으로 안전하고 효과적인 치료제가 될 수 있다는 것을 증명하는 결과이기 때문이다. IMVT-1401는 경쟁자들의 정맥 주입 제품과 달리 환자들이 병원 방문 없이 가정에서 자가 투약할 수 있는 피하주사 제품이기 때문에 환자들에게 높은 편의성을 제공할 것이다”고 밝혔다.

Peter Dolman 박사는 “피하주사로 투약된 IMVT-1401이 보여준 임상적 효과와 안전성을 보고 연구자로서 자신감을 가지게 됐다. IMVT-1401이 후속 임상시험을 통해 검증되어 신약 허가를 받을 경우, 활동기 상태의 갑상선 안병증 (TED)로 고통받고 있는 환자들에게 매우 효과적인 치료제가 될 것으로 본다”면서, “이번 시험이 소규모 시험임에도 불구하고, 시험약의 치료 반응이 다수의 임상 지표에서 일관되게 나타났다는 것은 주목해야 할 사항이다”라고 했다.

이외에도 HL161은 한올바이오파마가 개발한 Anti-FcRn 완전 인간항체로 정맥주입 (IV infusion)이나 피하주입 (SC infusion) 방식으로만 사용해야 하는 경쟁품들과 달리 환자가 직접 피하주사(SC injection) 할 수 있는 프리필드 주사기(Pre-filled syringe) 제품으로 개발되고 있다.

2017년 라이선스 계약을 통해 북미, EU, 중남미, 중동, 북아프리카 지역은 이뮤노반트가, 중화권 지역은 하버바이오메드(Harbour Biomed)가, 그리고 한국과 일본, 아시아, 오세아니아 및 동유럽 지역에 대해서는 한올바이오파마가 사업권을 가지고 있으며, 3개 회사가 Global alliance를 통해 5개 이상의 중증 자가면역질환 적응증 개발에 시너지를 내고 있다.

한편 이뮤노반트는 본 임상2a 시험과 병행하여 총 77명 갑상선 안병증 환자를 대상으로 하는 임상2b 시험을 미국, 유럽 및 캐나다에서 진행 중이다. 이외에도 중증근무력증 (MG)과 온난항체 용혈성빈혈 (WAIHA)에 대한 글로벌 임상2상도 진행 중이며, 특히 온난항체 용혈성빈혈에 대해서는 한올바이오파마와 협력하여 한국에서도 임상 2상시험이 진행되고 있다.

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