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| ▲ DKSH CI (사진= DKSH 제공) |
[mdtoday = 양정의 기자] DKSH코리아 헬스케어 사업부는 트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증(ATTR-CM) 치료제인 ‘아트루비정(성분명: 아코라미디스염산염)’이 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 밝혔다. DKSH코리아는 오는 2026년 하반기 해당 품목에 대한 허가 신청을 진행할 계획이다.
트랜스티레틴 아밀로이드성 심근병증은 인체 내 주요 단백질인 트랜스티레틴(TTR)이 비정상적으로 접히면서 심장에 아밀로이드 섬유 형태로 축적되는 진행성 질환이다. 이로 인해 심장 기능이 점진적으로 저하되며 심근병증과 심부전을 유발한다. 주로 60세 이상 고령층에서 발병률이 높으며, 환자들은 빈번한 입원과 신체 기능 상실로 인해 삶의 질이 급격히 악화되는 양상을 보인다. 그간 비특이적 증상으로 인해 진단이 어렵고 치료법 또한 제한적이었다.
이번에 희귀의약품으로 지정된 아트루비정은 경구 투여가 가능한 저분자 트랜스티레틴 안정화제다. 인간 유전학 및 구조생물학적 데이터를 기반으로 설계된 이 약물은 높은 선택성을 갖춘 것이 특징이다. 이미 글로벌 시장에서는 그 효능을 인정받아 미국 식품의약국(FDA)이 2024년 11월, 유럽집행위원회(EC)가 2025년 2월 각각 ATTR-CM 성인 환자의 심혈관 사망 및 입원 감소를 위한 치료제로 승인한 바 있다.
글로벌 3상 임상 연구인 ‘ATTRibute-CM’ 결과에 따르면, 아트루비정은 위약군 대비 심혈관 관련 입원 빈도를 50% 감소시키는 효과를 보였다. 또한 30개월 생존율 분석에서 투여군 81%, 위약군 74%의 결과를 나타내며 사망 위험을 25% 낮추는 유의미한 데이터를 확보했다.
DKSH코리아 헬스케어 사업부 김한상 대표는 “환자 중심 접근을 바탕으로 필요한 치료를 적시에 제공하는 것이 기업의 미션”이라며, “희귀의약품 지정을 계기로 국내 신약 등록을 차질 없이 추진해 환자들의 치료 접근성을 높이는 데 최선을 다하겠다”라고 전했다.
한편, DKSH코리아 헬스케어 사업부는 2024년 초 고혈압 치료제 ‘아타칸’의 유통을 시작으로 한국 시장 내 입지를 넓히고 있다. 특히 2024년 9월 쿄와기린과의 전략적 파트너십을 통해 전문의약품의 영업, 마케팅, 유통 및 허가 관리 전반을 아우르는 사업 구조를 구축했다. 이를 기반으로 향후 희귀·난치성 질환 분야에서의 영향력을 더욱 확대할 방침이다.
메디컬투데이 양정의 기자(stinii@mdtoday.co.kr)
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