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| ▲ 식품의약품안전처 전경(사진=식품의약품안전처 제공) |
[mdtoday=이재혁 기자] 식품의약품안전처는 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 siRNA 주사제 희귀의약품 ‘암부트라프리필드시린지주(부트리시란나트륨)’을 15일 허가했다고 밝혔다.
트랜스티레틴(TTR) 가족성(Familial) 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변형 때문에 말초신경계에 비정상적으로 아밀로이드가 축적돼 다발신경병증을 일으키는 것으로 높은 사망률을 기록하고 있다.
siRNA(small interfering RNA, 짧은 간섭 리보핵산)는 특정 mRNA에 결합해 절단을 유도해 궁극적으로 단백질 생성을 억제하는 역할을 하는 RNA다.
이 약은 1단계 또는 2단계 다발성신경병증 환자에게 3개월에 1회 투여(피하주사)하며, 주성분 부트리시란나트륨은 화학적으로 합성된 이중나선 구조의 siRNA로 간세포 내에서 TTR 단백질의 합성을 억제해 인체 내 비정상적인 아밀로이드 침착을 방지한다.
메디컬투데이 이재혁 (dlwogur93@mdtoday.co.kr)
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