 |
| ▲ 광동제약 본사 전경. (사진=광동제약) |
[mdtoday = 신현정 기자] 광동제약이 식품의약품안전처로부터 희귀 유전질환인 파브리병 치료제 ‘엘파브리오주(성분명: 페구니갈시다제알파)’에 대한 국내 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 이번 허가로 국내 파브리병 환자들은 새로운 치료 옵션을 확보하게 됐다.
엘파브리오주는 국내에서 처음으로 식물 세포 유래 재조합 단백질 기술을 적용한 파브리병 치료제다. 이 약물은 환자 체내에 부족한 효소를 보충해 당지질 축적을 감소시키는 기전으로, 성인 환자의 장기 효소대체요법에 활용된다. 특히 최근 유럽의약품청(EMA)으로부터 4주 1회 투여 요법에 대한 승인 권고를 받은 바 있어, 기존 2주 주기 치료 대비 환자와 의료진의 편의성이 크게 개선될 것으로 전망된다.
파브리병은 알파-갈락토시다제 A 효소 결핍으로 발생하는 리소좀 축적 질환이다. 체내에 당지질이 축적되면 혈관각화종, 복통, 단백뇨, 말단 통증, 발한 이상, 청각 및 시력 장애 등의 증상이 나타나며, 증상이 악화될 경우 신장이나 심장 합병증으로 이어질 위험이 크다.
광동제약은 지난 2023년 이탈리아의 희귀의약품 전문기업인 ‘키에시(Chiesi Farmaceutici)’와 엘파브리오주를 포함한 희귀의약품 3개 품목에 대한 국내 독점 판매 및 유통 계약을 체결했다. 이후 광동제약은 국내 허가 절차와 도입 준비 과정을 거쳐 이번 품목허가를 이끌어냈다.
광동제약 관계자는 “엘파브리오주 국내 허가를 통해 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다”며 “앞으로도 희귀질환 치료제 도입을 확대해 환자들의 치료 접근성을 높이는 데 기여할 계획”이라고 밝혔다.
메디컬투데이 신현정 기자(choice0510@mdtoday.co.kr)
[ⓒ 메디컬투데이. 무단전재-재배포 금지]
