미국의 제약사 미럼 파마세우티컬은 자사가 개발한 희귀 유전성 간 질환인 알라질 증후군의 경구용 치료제 리브말리가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 29일(현지시간) 발표했다."이 기사는 메디컬투데이와 아임닥터가 엄선한 의료인 및 의대생 자문기자단이 검토 및 작성하였습니다. 건강한 선택을 돕기 위해 신뢰할 수 있는 의학 정보만을 전해드립니다."
알라질 증후군은 간 내 쓸개즙을 배출하는 담도가 좁아지구 그 수가 현저히 적어지는 유전성 질환으로 황달으로 인해 심한 가려움증을 호소하고 악화될 경우 간이식까지 고려하게 되는 희귀 질환이다.
미럼은 리브말리의 가격을 1회 복용당 1550달러로 설정했으며 자사의 임상연구에 참여한 소아 대상자들의 평균 체중인 17킬로그램을 기준으로 했을 때 연간 비용이 39만1000달러에 달한다.
알비레오 파마의 경구 치료제 바일베이가 리브말리의 경쟁약으로 볼 수 있는데, 진행성 가족성 간내담즙정체(PFIC)에 대해서는 FDA의 승인을 받은 바 있으나 알라질 증후군 환자들을 대상으로는 이제 후기 임상시험에 돌입한 단계다.
메디컬투데이 박세용 (seyong720@mdtoday.co.kr)
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