▲약리물질 생체 내 전송 TSDT 플랫폼기술 적용된 약리물질이 이중지질막 구조 세포막 투과해 세포 안으로 침투되는 모습 (사진= 셀리버리 제공)

셀리버리가 아시아 2위 글로벌 제약사의 유전자간섭 안티센스 올리고핵산(anti-sense oligonucleotide: ASO) 치료신약 공동개발을 위해 ‘약리물질 생체 내 전송 TSDT 플랫폼기술’을 접목한 세포투과성 핵산치료물질에 대한 개발결과를 해당 제약사에 통보했다고 3일 밝혔다.

아시아 혁신제약사 1위인 이 글로벌 제약사는 생체전송이 어려운 올리고핵산 ASO를 생체조직 내 세포 안으로 전송시킬 수 있는 세포투과 플랫폼기술을 찾고 있었다.

그러다 지난 2019년 JP모건 바이오 컨퍼런스를 계기로 셀리버리의 TSDT 플랫폼기술을 알게 됐고, 바이오신약개발을 위한 신기술의 우수성을 높이 평가해 ‘TSDT 플랫폼 융합 올리고핵산 ASO 치료신약 공동개발’ 계약을 지난해 2월에 맺고 이 프로젝트에 착수하게 됐다고 알려졌다.

TSDT 플랫폼 기술수출을 원하는 셀리버리와 전송기술 라이센싱을 원하는 이 글로벌 제약사는 특정 유전자의 과도한 발현 (over-expression) 및 비정상적인 전사후변형 (post-transcriptional modification)에 의해 발병하는 희귀유전병 치료를 위해 이를 막는 유전물질 조절인자 ASO를 생체 내로 넣어주고자 셀리버리의 전송기술을 선택했다.

현재 이 프로젝트는 한일 양국에서 동시에 진행되고 있는데, 최근 셀리버리의 세포막 투과 펩타이드 aMTD 25종과 이 글로벌 제약사의 핵산물질 ASO 1종을 일본에서 접합 (conjugation)해 이들 25종의 ‘펩타이드-핵산 접합약리물질들’에 대한 세포투과능 및 약리효능에 대한 평가를 셀리버리에서 진행해 왔다.

셀리버리 공동개발 책임자는 “이렇게 만들어져 물질이전 되어온 25종의 접합약리물질 (aMTD-ASO) 들에 대한 특정 질병유발 유전자의 넉다운 (knockdown) 활성검증을 진행하였고, 그 결과를 이 제약사 핵심 수뇌부에 통보한 것” 이라고 밝혔다.

이어 “계약에 의해 자세한 내용 및 구체적 결과에 대해서는 매우 조심스럽지만, aMTD-ASO는 인간 폐암세포에서 aMTD 펩타이드가 접합되지 않은 단순 ASO 비교군 대비 15배 이상의 특정유전자 mRNA를 제거하는 전사제어능력을 나타냈다”고 전했다.

그는 이러한 효능에 대해 “올리고핵산 ASO는 생체 조직 및 세포 내부로 전송되지 않아 신약으로 개발하는데 많은 애를 먹고 있는데, 이러한 약점을 당사 TSDT 플랫폼기술이 해결해 줄 수 있다는 뜻으로, 이렇게 개발된 aMTD-ASO 신약물질은 생체 내에서 세포 간 연속전송 (cell-to-cell transfer) 메커니즘을 갖게돼 비로서 약리효능을 발휘할 수 있게 됨이 증명된 것”이라고 밝혔다.

양사가 언제 최종 기술라이센싱에 합의할지 알려지지 않고 있으나, 이 전송기술 라이센싱에 성공 시 매출액기준 아시아 2위, 혁신신약기준 아시아 1위인 이 글로벌 제약사는 생체조직 내 약물전송이 용이치 않아 신약화가 어려웠던 올리고핵산 치료신약 개발분야에 새로운 패러다임을 제시하는 원천 신약물전송기술을 확보하게 됨은 물론이고, 계속해서 자사가 개발하고 싶어하는 질병분야의 신약개발에 셀리버리를 개발 파트너사로 인정하고 지속적인 협력을 하고 싶다는 의지를 강하게 표시하고 있다고 알려졌다.

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