▲메드팩토 CI (사진=메드팩토 제공)

바이오마커 기반 혁신신약 개발 기업 메드팩토는 골육종 치료를 위한 '백토서팁'과 면역항암제와의 병용요법이 미국 식품의약국(FDA)로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 31일 밝혔다.

이로써 백토서팁은 올해에만 두번째 FDA 희귀의약품 지정을 받게 됐다.

앞서 메드팩토는 지난 7월 췌장암에서 백토서팁에 대해 희귀의약품 지정을 받은 바 있다. 메드팩토는 일반 암종에서 희귀 암종까지 적응증을 빠르게 확대해나가고 있다.

현재 골육종의 치료에는 수술, 항암 약물 치료, 방사선 치료 등이 활용되고 있다. 수술과 항암화학요법 병행이 약 45.5%를 차지하며, 약물로만 치료가 이뤄지는 비율은 15.9%에 불과한 실정이다. 특히, 항암화학요법의 경우 고전적인 방식으로 진행되고 있어 새로운 치료법에 대한 수요는 꾸준히 높아지고 있다.

이와 함께 메드팩토는 미국 케이스 웨스턴 리저브 대학(Case Western Reserve University) 앤지 파울러 AYA 암센터 연구진과 함께 백토서팁과 면역항암제와의 병용 요법에 대한 공동 연구에서 골육종세포의의 성장 및 전이를 저해하는 효과를 동물실험으로 확인했으며, 백토서팁 단독 투여 시에도 효과가 있다는 것을 확인했다.

메드팩토 관계자는 “여러 골육종 세포에 대한 시험에서 백토서팁 투여량 및 농도에 따라 세포의 성장이 저해된 것을 확인했다”며 “이번 골육종 내 면역항암제와의 병용요법이 FDA 희귀의약품 지정을 받는 것을 계기로 향후 새로운 치료법으로 자리 잡기를 희망한다”고 전했다.

한편, 메드팩토는 이번 희귀의약품 지정(ODD) 지정에 따라 신약 허가 심사비용 면제, 우선 심사(Priority Review) 신청권, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 다양한 혜택을 부여받는다.

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