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| ▲ 희귀난치 환자 치료 기회를 위한 법안 개정 및 유전자·세포치료 R&BD센터 건립 대선 공약을 촉구한다는 목소리가 나왔다. (사진=DB) |
[mdtoday=김미경 기자] 희귀난치 환자 치료 기회를 위한 법안 개정 및 유전자·세포치료 R&BD센터 건립 대선 공약을 촉구한다는 목소리가 나왔다.
소아희귀난치안과질환협회는 이와 같은 내용의 ‘첨단재생바이오법 개정 및 R&BD 인프라 구축을 통한 유전자·세포치료 임상연구 지원 정책 제안서’를 최근 더불어민주당과 국민의힘 대선후보 선거대책위원회에 각각 제출했다고 15일 밝혔다.
협회에 따르면 현재 글로벌 시장에서는 졸겐스마, 럭스타나 등 in-vivo 유전자치료제가 허가 및 상용화되고 있으며, 국내에서도 희귀질환 치료의 돌파구로서 관련 기술 개발이 활발히 이뤄지고 있다.
그러나 이런 현실에도 불구하고 우리나라의 첨단재생바이오법은 생체 외(ex-vivo) 유전자치료만 임상 연구 대상으로 포함하고 있어 생체 내 유전자치료는 법적 점주 밖에 머물러 있다. 이러한 규제 미비로 인해 임상 적용은 지연되는 상황이다.
이에 협회는 “첨단재생바이오법 개정을 통해 in-vivo 유전자치료를 제도권 내로 포함하고, 동시에 유전자·세포치료제 R&BD센터 구축을 추진해, 임상 연구-치료-산업화까지의 연속적인 지원 체계 마련을 촉구한다”고 강조했다.
소아 희귀난치 질환 환자들의 치료 기회 확대로 삶의 질 향상과 해외 의존적 치료에서 국내 치료로 전환돼 경제적 부담 완화, 선천성 망막질환과 같은 유전성 질환에 대한 근본적인 치료법 제공이 국민 편의뿐만 아니라 새로운 국가 지도자들의 대응에 따라 첨단의료 산업에 대한 도약의 절호 기회가 될 수 있다는 것이다.
협회는 우선 첨단재생바이오법 제2조 ‘첨단재생의료’ 정의에 생체 내(in-vivo) 유전자치료를 포함하도록 개정하고, 이에 더해 복지부와 식약처의 이중 승인 문제에 대해 신속 검토로서 승인될 수 있게 법 조항 개정이 필요하다고 설명했다.
또한 희귀난치 질환, 특히 망막질환 등에 대한 유전자치료 임상 연구 우선 승인 체계를 구축하고, 유전자 세포치료제 관련 심사 기준 정비 및 평가 프로세스를 효율화해 희귀난치 질환에 대한 치료의 기회를 확대할 것을 요청했다.
아울러 R&D 예산에서 첨단전략기술인 세포 유전자치료의 임상 연구가 활성화되도록 과제별 단가 교부 금액의 상향과 함께 총사업비의 규모에서도 확대할 것을 제안했다.
특히 세계를 선도하는 첨단 의료기술의 임상 연구 활성화를 촉진하고 첨단바이오의 국가 전략기술을 발전시키기 위해 국가 유전자·세포 치료센터 R&BD센터(바이오특화연구소) 구축과 첨단의료 기술 확보 전략을 세워주길 바란다고 했다.
협회는 “현재 유전자·세포치료제 개발을 위한 국내 공공 인프라 부족으로 임상 연구가 막혀 있다. 그중에서도 유전자 전달체, 생산기술 등 핵심 기술의 해외 의존도가 높아 국산화가 필요한 실정”이라며 “국내 기술로 개발된 유전자 세포치료제의 원천기술이 있음에도 첨생법에 따른 전임상 및 임상 연구의 진입을 위한 지원체계가 미흡한 상황”이라고 설명했다.
이에 따라 “바이오특화연구소 구축 및 유전자 세포치료제에 있어 확보된 원천기술을 바탕으로 이 센터를 통해 임상 연구를 촉진하면서 동시에 치료제 생산에 필요한 해외 의존도 감소와 국내 독자 기술 기반의 첨단 재생 바이오의약품 개발 촉진으로 기술 자립화를 해야 한다”고 당부했다.
협회 관계자는 “우리 아픈 아이들의 절박하고 간절한 마음으로 이렇게 정책 제안서를 제출했는데, 안타깝게도 주목을 많이 못 받고 있고, 다른 공약에 비해 유권자 표심에 따라 유불리에 따라서 계산되는 걸 보고 매우 안타깝다”며 “우리 아이들이 치료받을 수 있게 대선 공약 및 정책 협약으로 정책의 이행과 법안 개정, 그리고 예산안의 반영이 이번에 꼭 됐으면 한다”고 전했다.
메디컬투데이 김미경 기자(sallykim0113@mdtoday.co.kr)
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