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| ▲ 유한양행이 지난 6일 이탈리아에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹 심포지엄에서 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 YH35995의 임상 1상 단회투여 결과를 발표했다. 고셔병 치료제 YH35995 임상 1상 결과 발표 현장 (발표자_유한양행 임상과학실 김유경 이사) (사진= 유한양행 제공) |
[mdtoday = 신현정 기자] 유한양행은 지난 6일 이탈리아 트리에스테에서 개최된 ‘제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄 2026’에서 개발 중인 고셔병 치료제 ‘YH35995’의 임상 1상 단회투여 결과를 발표했다. 이번 발표는 건강한 성인 남성을 대상으로 진행된 첫 인체 적용(FIH) 임상시험의 안전성과 내약성, 약동학 및 약력학적 성과를 중심으로 이루어졌다.
고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 리소좀 효소 기능이 저하되면서 글루코실세라마이드(GL1)가 장기에 축적되는 희귀 유전질환이다. 특히 중추신경계 증상을 동반하는 신경병증성 고셔병(2형·3형)의 경우, 기존 치료제들이 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하는 데 한계가 있어 새로운 치료 옵션에 대한 의료 현장의 요구가 지속되어 왔다.
YH35995는 지난 2018년 GC녹십자와의 공동연구를 통해 확보한 경구용 저분자 GCS 억제제로, BBB 투과 특성을 갖추어 전임상 단계에서 뇌 조직 내 GL1 감소와 신경염증 지표 개선 효과를 입증한 바 있다. 유한양행은 이번 임상에서 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조 방식으로 단회 투여(SAD)를 진행하여 약물의 생체 내 반응을 확인했다.
임상 결과, YH35995는 투여 용량 범위 내에서 양호한 안전성 프로파일을 보였다. 중대한 약물 관련 이상사례나 3등급 이상의 이상사례는 보고되지 않았으며, 이상사례 발생 빈도 또한 용량에 비례해 증가하지 않는 것으로 나타났다.
약동학적 분석 결과, YH35995는 경구 투여 약물로서는 이례적으로 21~24일에 달하는 긴 반감기를 기록했다. 또한 바이오마커인 혈장 GL1이 용량 의존적으로 감소했으며, 특정 용량군에서는 강력하고 지속적인 억제 효과가 확인되었다. 유한양행 측은 이러한 데이터를 근거로 4주 간격(Q4W) 이상의 투여 용법 설정이 가능할 것으로 전망했다.
향후 유한양행은 이번 단회 투여 결과를 바탕으로 반복 투여(MAD) 임상을 진행할 예정이다. 반복 투여를 통해 안전성을 재평가하고, 혈장 및 뇌척수액(CSF) 내 GL1 변화와 중추신경계 내 표적 결합 여부를 정밀하게 확인할 계획이다.
김열홍 유한양행 R&D 총괄 사장은 “이번 발표는 신경병증성 고셔병 환자들의 미충족 의료 수요를 해소할 새로운 치료 옵션의 가능성을 확인한 성과”라고 평가했다. 이어 “글로벌 전문가 및 환우회와 소통을 강화하고 각국 규제기관과 협력하여 임상 개발 속도를 높임으로써 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공하겠다”고 밝혔다.
메디컬투데이 신현정 기자(choice0510@mdtoday.co.kr)
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