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| ▲ 알지노믹스 CI (사진= 알지노믹스 제공) |
[mdtoday = 양정의 기자] RNA 기반 유전자치료제 개발 기업 알지노믹스는 자사가 개발 중인 원발성 간세포암(HCC) 치료제 ‘RZ-001’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 획득했다고 밝혔다. 지난 5월 7일(현지시간)에는 해당 품목을 담당할 FDA 프로젝트 매니저(PM)가 배정되며 본격적인 협의 단계에 진입했다.
RMAT는 중증 질환을 대상으로 하는 재생의료 치료제 중 초기 임상에서 유의미한 치료 가능성을 입증한 후보물질에 부여되는 FDA의 핵심 신속개발 제도다. RMAT로 지정된 치료제는 FDA와의 긴밀한 협의를 통해 임상 및 허가 전략을 최적화할 수 있으며, 우선심사, 롤링리뷰, 가속승인 등 다양한 규제 혜택을 적용받는다.
RZ-001은 알지노믹스의 라이보자임 기반 RNA 편집 플랫폼 기술이 적용된 항암 치료제다. 종양 선택성과 안전성을 강화한 이 플랫폼은 기존 치료제의 한계를 보완할 대안으로 평가받는다. RZ-001은 앞서 2024년 FDA 희귀의약품 지정, 2025년 패스트트랙 지정을 획득하며 개발 가능성을 인정받은 바 있다.
RMAT는 미충족 의료수요를 해결할 잠재력과 이를 뒷받침할 임상적 증거를 엄격히 요구하기 때문에 지정 장벽이 높은 제도로 알려져 있다. 알지노믹스 측은 지난 4월 미국암연구학회(AACR 2026)에서 발표한 임상 1b/2a상 중간결과를 통해 초기 치료 신호를 확인했으며, FDA가 이를 바탕으로 RZ-001의 혁신성을 높게 평가한 것으로 보인다고 설명했다.
홍성우 알지노믹스 부사장은 “이번 RMAT 지정을 계기로 FDA와 임상 설계, 생산 및 품질관리(CMC), 상업화 전략 등에 대한 논의를 본격화할 것”이라며 “미국 내 개발 가속화와 함께 전략적 파트너십 구축에도 속도를 낼 계획”이라고 밝혔다.
이성욱 알지노믹스 대표이사는 “RZ-001의 RMAT 지정은 자사 RNA 편집 플랫폼의 경쟁력을 FDA로부터 인정받은 결과”라며 “간암 분야에서 혁신적인 치료 옵션을 제시할 수 있도록 글로벌 개발 및 상용화에 역량을 집중하겠다”고 전했다.
한편, RMAT는 2016년 미국의 ‘21세기 치료법’에 따라 도입된 제도로, 유전자치료제와 세포치료제 등 혁신 재생의료 제품의 개발을 촉진하고 환자의 치료 접근성을 확대하는 것을 목적으로 한다.
메디컬투데이 양정의 기자(stinii@mdtoday.co.kr)
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