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| ▲ 네이처셀 회장 라정찬 박사가 26일 기업설명회(IR)에서 조인트스템(JointStem)의 미국 허가 전략과 글로벌 시장 진입 계획을 발표하고 있다. (사진=박성하 기자) |
[mdtoday = 박성하 기자] 네이처셀이 조인트스템의 FDA 가속승인과 미국 임상3상, 나스닥 상장을 병행 추진해 미국 시장 진입과 기업가치 제고를 동시에 노린다는 성장 로드맵을 제시했다.
네이처셀은 26일 기업설명회(IR)를 통해 조인트스템(JointStem)의 미국 허가 전략과 글로벌 시장 진입 계획을 구체적으로 발표했다. 이번 IR은 그동안 시장과 주주들이 가장 주목해 온 FDA 허가 전략과 향후 일정, 그리고 글로벌 자본시장 진입 계획을 종합적으로 설명하는 자리였다.
네이처셀은 조인트스템이 이미 미국 식품의약국(FDA)으로부터 Breakthrough Therapy(BT) 지정을 받아 개발 가속화 지원 프로그램을 활용하고 있다. 회사는 2026년 3월 18일 BT 미팅 신청을 완료했으며, 2026년 5월 FDA 미팅을 진행할 예정이다. 이번 미팅은 단순한 절차적 협의가 아니라 조인트스템의 미국 허가 전략을 결정짓는 핵심 단계로 평가된다. 이 자리에서는 가속승인 적용 가능성, 임상3상 설계, 주요 평가 변수 및 전체 개발 전략이 집중적으로 논의될 예정이다.
네이처셀은 이번 FDA 미팅 준비 과정에서 해당 치료 영역 허가를 총괄했던 미국 최고 수준의 전문가인 Lee Simon 박사의 자문을 받아 전략을 수립하고 있다고 밝혔다. 이는 가속승인 전략의 규제 적합성과 과학적 타당성을 동시에 확보하기 위한 것으로, FDA 요구사항을 사전에 반영해 승인 가능성을 높이기 위한 조치다.
회사는 이러한 준비를 통해 FDA 협의 과정에서 보다 높은 수준의 전략적 완성도를 확보할 수 있을 것으로 기대하고 있다.
작년 FDA와 RMAT 미팅 및 EOP2 미팅을 통해 최종 임상 1건으로 개발을 진행하는 방향에 합의함에 따라, 비용 절감과 개발 기간 단축은 물론 허가 가능성 또한 한층 높아진 상태다.
조인트스템의 미국 개발 전략은 가속승인 전략과 일반 임상3상 전략으로 이원화되어 있다. 가속승인 전략의 경우 초기 허가는 통증 및 관절기능 개선을 기반으로 이루어지며, 이후 확증 임상을 통해 인공관절치환술(TKR) 회피 여부와 같은 장기 지속 효과를 입증하는 구조다. 이는 환자의 증상 개선을 통해 조기 시장 진입을 가능하게 하면서 동시에 질병 진행 억제라는 치료 가치를 입증하는 접근 방식이다.
반면 일반 임상3상 전략을 선택할 경우에는 FDA EOP2 미팅에서 합의된 기준에 따라 6개월 시점의 통증 및 관절기능 개선을 주요 평가 변수로 하는 임상3상을 통해 허가를 추진하게 된다. 미국 임상3상 신청은 오는 6월 진행할 예정이며, 가속승인 경로가 확정될 경우 올해 8~9월경 승인 신청을 거쳐 2027년 상반기 미국 시장 출시를 목표로 하고 있다. 두 전략은 임상 설계와 허가 접근 방식에서 차이를 가지며, 이러한 기반 위에서 네이처셀은 가속승인을 우선 옵션으로 5월 FDA Breakthrough Therapy(BT) 미팅을 준비 중이다.
당초 올해 2월로 예정돼 있던 임상3상 신청 일정은 현재 FDA 미팅 이후로 조정된 상태다. 회사 측은 가속승인 여부에 따라 임상 설계가 달라질 수 있기 때문에 사전 협의를 반영하는 것이 필수적이라고 설명했다. 즉 이번 일정 조정은 단순한 지연이 아니라 임상 성공 가능성을 높이기 위한 전략적 최적화 과정이다. 네이처셀은 FDA와 충분한 사전 협의를 거쳐 가장 승인 가능성이 높은 임상 설계를 확정한 후 임상3상을 신청할 계획이다.
네이처셀은 조인트스템의 미국 개발과 병행해 ADR 기반 나스닥 상장을 추진하고 있다. 현재 투자은행과의 협의를 진행 중이며, 상장 준비를 체계적으로 추진하기 위해 투자 전문가 정태흠 박사를 Financial Advisor로 영입했다. 이를 통해 글로벌 자본시장 진입 전략을 구체화하고 기관 투자자 중심의 투자 유치를 본격적으로 추진할 계획이다.
네이처셀은 올해 9월부터 11월 사이 나스닥 상장 신청을 진행하고, 2027년 상반기 장 완료를 목표로 하고 있다. 이 일정은 초인트스템 임상 진행 상황과 글로벌 투자 유치 전략을 종합적으로 고려해 수립된 것이다.
네이처셀은 조인트스템 외에도 파이프라인 확장을 통한 중장기 성장 전략도 함께 제시했다. 회사는 자폐증 치료제 ‘아스트로스템’에 대해 미국 FDA 임상시험계획(IND) 신청을 완료하고 임상 개시를 준비 중이며, 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정도 추진할 계획이다. 자폐증 분야는 현재 승인된 치료제가 증상 완화에 그치고 질병 진행 자체를 억제하는 치료제가 없는 대표적인 미충족 의료 수요 영역으로, 회사는 줄기세포 기반 치료를 통해 새로운 치료 옵션을 제시하겠다는 전략이다.
또한 중증하지허혈(CLI)에 대해서도 개발을 확대하고 있다. 회사는 버거씨병 등 관련 질환에서 확보한 초기 임상 데이터를 기반으로 개발 성공 가능성을 높게 보고 있으며, 해당 질환이 약물 치료 옵션이 거의 없어 절단으로 이어질 수 있는 고위험 질환이라는 점에서 의료적 필요성이 크다고 설명했다. 네이처셀은 2026년 Pre-IND 및 IND 신청을 거쳐 임상 개발을 본격화하고, RMAT 지정도 추진한다는 계획이다.
네이처셀은 글로벌 투자 유치를 위해 단계적인 IR 전략을 추진한다. 오는 6월에는 미국 주요 4개 도시를 순회하는 IR 로드쇼를 진행하며, 세계 최대 바이오 행사인 B10 US에 참가할 예정이다. 해당 행사에서는 글로벌 제약사와의 파트너링을 추진하는 동시에 약 100여개 투자사를 대상으로 IR을 진행해 글로벌 투자 기반을 확대할 계획이다. 이어 조인트스템 임상3상 승인 이후인 9월에는 2차 글로벌 IR 로드쇼를 통해 보다 구체적인 투자 유치를 본격화할 예정이다.
네이처셀은 이번 IR을 통해 개발 전략과 일정에 대한 시장의 우려를 해소하고 핵심 메시지를 전달했다. 임상 일정 변경은 개발 지연이 아닌 전략적 조정이며, Breakthrough Therapy 지정을 통해 FDA와의 협의 수준이 강화된 상태라는 점을 강조했다. 또한 가속승인이 이루어질 경우 시장 진입 시점을 앞당길 수 있으며, 나스닥 상장과 글로벌 IR을 통해 기업가치 제고를 추진하고 있다고 밝혔다. 회사는 현재 글로벌 줄기세포 리더로 도약하기 위한 실행 단계에 진입한 상태라고 설명했다.
네이처셀 회장 라정찬 박사는 "조인트스템은 Breakthrough Therapy 지정으로 FDA와 긴밀히 협의할 수 있는 기반을 확보했다"며 "FDA 최고 전문가 자문을 바탕으로 5월 미팅에서 가속승인 전략의 타당성을 확보하겠다"고 밝혔다. 이어 "네이처셀은 글로벌 시장에서 경쟁력 있는 줄기세포 치료제를 기반으로 글로벌 줄기세포 리더로 도약해 나갈 것"이라고 말했다.
메디컬투데이 박성하 기자(applek99@mdtoday.co.kr)
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